Erneute Frühe Nutzenbewertung von Ruxolitinib (Jakavi®) – Stellungnahme der DGHO

Die erste frühe Nutzenbewertung von Ruxolitinib bei Patienten mit symptomatischer Primärer Myelofibrose (PMF) oder mit Myelofibrose nach Essentieller Thrombozythämie (ET) bzw. nach Polycythaemia Vera (PV) war im Rahmen seines Status als Medikament zur Behandlung einer seltenen Erkrankung (Orphan Drug) durchgeführt worden. Der G-BA hatte damals einen geringen Zusatznutzen festgestellt. Der Umsatz des Medikamentes hat inzwischen die im AMNOG festgelegte Umsatzgrenze von 50 Mio. Euro überschritten, so dass ein erneutes Verfahren eingeleitet werden musste. Der pharmazeutische Unternehmer beantragt die Feststellung eines beträchtlichen Zusatznutzens. Das IQWiG hat in seinem Bericht Berechnungen zu einigen Daten für eine der beiden Zulassungsstudien (COMFORT-I) durchgeführt und sieht den Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen. Unsere Anmerkungen sind:

• Mit COMFORT-I und –II liegen zwei randomisierte Studien mit gleichgerichteten Ergebnissen vor. In COMFORT-I wurde Ruxolitinib gegen Placebo, in COMFORT-II gegen die bestverfügbare Therapie getestet. Beide Kontrollarme sind aus medizinischer Sicht für den Vergleich geeignet. Das Design der COMFORT-II-Studie kommt der Behandlungssituation in Deutschland sehr nahe.

• Die Daten zur Effektivität von Ruxolitinib haben sich seit der ersten Nutzenbewertung nicht wesentlich geändert. Ruxolitinib ist ein effektives Medikament zur Behandlung der krankheitsbedingten Splenomegalie und anderer Symptome bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose oder mit Myelofibrose nach Essentieller Thrombozythämie bzw. nach Polycythaemia Vera.

• Die signifikante Verbesserung der Überlebensrate hat sich bei längerer Nachbeobachtungszeit bestätigt.

• Ruxolitinib ist gut verträglich. Schwerwiegende Nebenwirkungen sind nicht häufig. Die Nebenwirkungen sind im Wesentlichen hämatologisch und eine erhöhte Infektionsrate. Sie sind durch geeignete Maßnahmen überwach- und behandelbar. Unerwartete Langzeitnebenwirkungen haben sich bisher nicht gezeigt.

• Im Vergleich mit den Ergebnissen anderer Verfahren des G-BA zu Medikamenten der Hämatologie und/oder Onkologie war die bisherige Festlegung eines geringen Zusatznutzens für Ruxolitinib ungünstig und wurde dem Nutzen des Medikamentes nicht gerecht. Die gleichgerichteten Ergebnisse in zwei randomisierten Studien sind ein Beleg für die Wirksamkeit.

Die vollständige Stellungnahme finden Sie hier.