Albutrepenonacog alfa bei Hämophilie B
Albutrepenonacog alfa hat einen Orphan-Drug-Status. Eine zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA nicht festgelegt. Der pharmazeutische Unternehmer schätzt den Zusatznutzen von Albutrepenonacog alfa als mindestens beträchtlich ein. Der Bericht zur frühen Nutzenbewertung wurde vom G-BA erstellt. In der Zusammenfassung wird die Aussagekraft der Zulassungsstudien als gering für die Festlegung des Zusatznutzens angesehen.
Unsere Anmerkungen sind:
- Albutrepenonacog alfa ist ein hoch wirksames rekombinantes Faktor-IV(FIX)-Präparat für Patienten mit substitutionspflichtiger Hämophilie B. Besonderheit ist die längere Halbwertszeit durch die Fusion mit Albumin.
- Bei Behandlungsintervallen von 7-14 Tagen liegen die Blutungsraten im Bereich anderer plasmatischer oder rekombinanter FIX-Präparate, die 2-3mal wöchentlich appliziert werden.
- Eine Bildung von Anti-FIX-Antikörpern wurde unter Albutrepenonacog alfa in den Zulassungsstudien nicht, in der Extensionsstudie bei einem Patienten beobachtet.
Die Anforderungen der Zulassungsbehörden unterscheiden sich bei Gerinnungspräparaten erheblich von der Methodik der Nutzenbewertung. Der Zusatznutzen von Albutrepenonacog alfa liegt in der Möglichkeit der Verlängerung der Infusionsintervalle auf bis zu 14 Tage. Mangels randomisierter Studien ist der Zusatznutzen von Albutrepenonacog alfa nicht zuverlässig quantifizierbar.