Blinatumomab bei Ph-, rezidivierter/refraktärer B-Vorläufer ALL
Blinatumomab ist zugelassen für erwachsene Patienten mit Philadelphia-Chromosom-negativer, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer-ALL. Das Verfahren wird im Rahmen seines Status als Medikament für seltene Erkrankungen (Orphan Drug Status) durchgeführt. Der Bericht wurde vom G-BA erstellt. Der pharmazeutische Unternehmer beantragt die Feststellung eines beträchtlichen Zusatznutzens. Der Bericht des G-BA enthält keinen Vorschlag zur Kategorisierung des Zusatznutzens.
Unsere Anmerkungen sind:
• Die Daten zur frühen Nutzenbewertung basieren auf einer Phase-II-Studie mit 189 Patienten. Der pharmazeutische Unternehmer vergleicht die Ergebnisse mit einer historischen Kontrollgruppe.
• Blinatumomab ist eine wirksame, neue Form der Immuntherapie bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer-ALL. Die Rate kompletter Remissionen liegt mit 43% höher als in historischen Kontrollen.
• Bei der Mehrzahl (80%) der Patienten mit kompletter hämatologischer Remission wird auch eine molekulare Remission erreicht.
• Durch die Therapie mit Blinatumomab kann die Zahl der Patienten gesteigert werden, bei denen eine allogene Stammzelltransplantation möglich ist.
• Nebenwirkungen sind häufig. Klinisch im Vordergrund stehen febrile Neutropenie und Neurotoxizität.
Belastbare Aussagen zum Zusatznutzen von Blinatumomab in Bezug auf krankheitsfreies sowie Gesamtüberleben und auf die Lebensqualität sind auf Basis der vorliegenden Phase-II-Studie nicht möglich. Hierzu sind die Ergebnisse der aktuell laufenden TOWER-Studie abzuwarten.