Eftrenonacog alfa bei Hämophilie B
Eftrenonacog alfa hat einen Orphan-Drug-Status. Eine zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA nicht festgelegt. Der pharmazeutische Unternehmer schätzt den Zusatznutzen von Eftrenonacog alfa als beträchtlich ein. Der Bericht zur frühen Nutzenbewertung wurde vom G-BA erstellt. Er enthält keinen Vorschlag zur Quantifizierung des Zusatznutzens. In der Zusammenfassung wird das Verzerrungspotenzial der Zulassungsstudien als hoch angesehen. Unsere Anmerkungen sind:
- Eftrenonacog alfa ist ein hoch wirksames rekombinantes Faktor-IX (FIX)-Präparat für Patienten mit substitutionspflichtiger Hämophilie B. Besonderheit ist die längere Halbwertszeit durch die Fusion mit der Fc-Komponente von Antikörpern (rFIXFc).
- Bei Prophylaxe-Intervallen von 7-16 Tagen oder bei einer individualisierten Prophylaxe liegen die Blutungsraten im Bereich von plasmatischen oder rekombinanten FIX-Präparate, die 2-3mal wöchentlich appliziert werden.
- Eine Bildung von Anti-FIX-Antikörpern wurde unter Eftrenonacog alfa in den Zulassungsstudien nicht beobachtet.
Die Anforderungen der Zulassungsbehörden unterscheiden sich bei Gerinnungspräparaten erheblich von der Methodik der Nutzenbewertung. Der Zusatznutzen von Eftrenonacog alfa liegt in der Möglichkeit der Verlängerung der Infusionsintervalle auf bis zu 16 Tage. Mangels randomisierter oder vergleichender Studien ist der Zusatznutzen von Eftrenonacog alfa nicht zuverlässig quantifizierbar.