Allogene Stammzelltransplantation bei aggressiven B-Zell-Lymphomen und bei T-Zell-Lymphomen ohne Nutzen?
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) am 16. März 2017 mit der Bewertung der allogenen Stammzelltransplantation bei aggressiven B-Zell-Lymphomen und bei T-Zell-Lymphomen beauftragt. Das IQWiG hat am 17. Juli 2018 einen Vorbericht vorgelegt. Darin sieht das IQWiG für keine der Indikationen einen Nutzen, auch keinen Schaden.
German Lymphoma Alliance (GLA), die Deutsche Arbeitsgemeinschaft für Knochenmark- und Blutstammzelltransplantation (DAG-KBT) und die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie widersprechen in einer gemeinsamen Stellungnahme dem Fazit des IQWiG. Ihre Zusammenfassung ist:
Die Beauftragung des G-BA und die Fragestellungen sind insgesamt nachvollziehbar, vor allem angesichts des Aufwands einer allogenen Stammzelltransplantation und der derzeit raschen Entwicklung weiterer wirksamer Therapieverfahren. Der Vorbericht des IQWiG weist allerdings große fachliche und methodische Defizite auf.
Unsere Anmerkungen sind:
- Die Hochdosistherapie mit allogener Stammzelltransplantation von aggressiven B-Zell-Lymphomen und von T-Zell-Lymphomen ist ein Standardverfahren bzw. eine wertvolle klinische Option bei definierten Patienten mit ungünstigem Krankheitsverlauf und krankheitsbedingter, kurzer Lebenserwartung.
- Die Gesamtbewertung von aggressiven B-Zell-Lymphomen und von T-Zell-Lymphomen als jeweils einer Entität entspricht nicht dem Stand des Wissens. Diese Lymphome bestehen aus biologisch und klinisch sehr unterschiedlichen Krankheitsentitäten. Eine Bewertung muss differenziert erfolgen, bei den B-Zell-Lymphomen z. B. getrennt für diffus großzellige und für Mantelzell-Lymphome. Bei der Zulassung von Arzneimitteln und deren Bewertung wird diese Differenzierung vom G-BA bereits vorgenommen.
- Es fehlt eine angemessene und gut begründete Methodik. Geeigneter Endpunkt für den Einfluss der allogenen Stammzelltransplantation ist die Überlebensrate nach einer definierten Zeit, z. B. nach 3 oder 5 Jahren, zusammen mit der Bewertung der Frühmortalität und der Lebensqualität. Eine solch klare Endpunktdefinition als Basis einer stringenten Bewertung wurde in dem Vorbericht nicht vorgenommen. Das Kriterium eines „dramatischen Effektes“ wurde nicht für diesen Endpunkt entwickelt und validiert.
- Die Auswahl der publizierten Studien für die Auswertung ist uneinheitlich und nicht immer nachvollziehbar. Die Zuordnung der Patientenkollektive zu den Fragestellungen des G-BA erscheint an einigen Stellen fehlerhaft.
Dieser Vorbericht des IQWiG ist in der vorliegenden Form nicht zur Beantwortung der vom G-BA gestellten Fragen geeignet.