Turoctocog alfa pegol bei Hämophilie A
Turoctocog alfa pegol ist zugelassen für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit angeborener Hämophilie A ab einem Alter von 12 Jahren. Der G-BA hat als zweckmäßige Vergleichstherapie entweder rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Faktor-VIII-Präparate festgelegt und das IQWiG mit dem Bericht beauftragt. Indikationen, zweckmäßige Vergleichstherapie, Vorschläge von pharmazeutischem Unternehmer und IQWiG zur Festlegung des Zusatznutzens sind in Tabelle 1 zusammengefasst.
Tabelle 1: Vorschläge zum Zusatznutzen von Turoctocog alfa pegol
Unsere Anmerkungen sind:
- Turoctocog alfa pegol ist ein weiteres, rekombinantes, halbwertszeitverlängertes Faktor-VIII(FVIII)-Präparat für Patienten mit substitutionspflichtiger Hämophilie A. Besonderheit ist seine Pegylierung, wodurch die Prophylaxe-Intervalle verlängert werden können.
- Zur zweckmäßigen Vergleichstherapie gehören inzwischen andere, halbwertszeitverlängerte Faktor-VIII(FVIII)-Präparate.
- Bei Applikationsintervallen von 4 Tagen ist die prophylaktische Wirksamkeit von Turoctocog alfa hoch. Die mediane annualisierte Blutungsrate liegt bei 1,18, entsprechend dem unteren Bereich anderer FVIII-Präparate. In einer randomisierten Extensionsstudie bei Patienten mit niedriger Blutungsneigung konnte das Applikationsintervall auf 7 Tage verlängert.
- Bei einem Patienten wurde die Bildung von inhibitorischen Anti-FVIII-Antikörpern beobachtet.
- Daten direkt vergleichender Studien zu anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor.
- Der IQWiG Bericht ist sehr knapp. Daten zu patientenrelevanten Parametern wie die annualisierte Blutungsrate, die Bildung von inhibitorischen Antikörpern oder das Applikationsintervall werden nicht ausgewertet. Aus dem Bericht ist nicht erkennbar, ob die wissenschaftlichen Daten zu diesem Arzneimittel und zu dieser Indikation ausreichend erfasst und bewertet wurden.
Turoctocog alfa pegol ist ein weiteres, hochwirksames Arzneimittel zur Behandlung und Prophylaxe von Patienten mit Hämophilie A. Aufgrund des Fehlens direkt vergleichender Daten mit anderen FVIII-Präparaten sind Bewertung und Quantifizierung des Zusatznutzens nicht möglich.