Blinatumomab bei der rezidivierten ALL (Kinder, Jugendliche)
Blinatumomab war bisher zugelassen zur Behandlung von erwachsenen Patient*innen in verschiedenen Behandlungssituationen sowie bei pädiatrischen Patient*innen im Alter von 1 Jahr oder älter mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Vorläufer ALL, die refraktär oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert sind oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert sind. Blinatumomab wurde jetzt zusätzlich zugelassen zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 1 Jahr oder älter mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Ph- CD19+ B-Vorläufer ALL im Rahmen der Konsolidierung. Das Verfahren zu Blinatumomab wird im Rahmen seines Status als Medikament für seltene Erkrankungen (Orphan Drug Status) durchgeführt. Der Bericht wurde vom G-BA erstellt. Der pharmazeutische Unternehmer beantragt die Festlegung eines erheblichen Zusatznutzens. Der Bericht des G-BA enthält keinen Vorschlag zur Kategorisierung des Zusatznutzens. Unsere Anmerkungen sind:
- Entsprechend dem Status eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen (Orphan-Drug-Status) wurde vom G-BA keine zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. Geeignet zum Vergleich ist eine Fortsetzung der Chemotherapie-Konsolidierung, entsprechend dem Kontrollarm der Zulassungsstudie.
- Für diese Nutzenbewertung liegen die Daten einer Phase III-Studie vor.
- Die Konsolidierung mit Blinatumomab führte bei pädiatrischen Patient*innen gegenüber Chemotherapie zur Erhöhung der Rate MRD-negativer Remissionen, zur Verlängerung des ereignisfreien Überlebens und zur nachhaltigen Steigerung der Überlebensrate nach 4 Jahren.
- Die Rate schwerer Nebenwirkungen im CTCAE Grad 3/4 lag signifikant niedriger als im Kontrollarm.
Der Einsatz von Blinatumomab in der Konsolidierung von pädiatrischen Patienten mit Hochrisiko-Rezidiv steigert die Heilungsrate bei gleichzeitiger Reduktion der Rate schwerer Nebenwirkungen. Der Vorschlag der Festlegung eines erheblichen Zusatznutzens ist nachvollziehbar.