Pemigatinib bei biliären Karzinomen
Pemigatinib wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinoms mit Nachweis einer Fusion oder eines Rearrangement des Gens für den Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2 (FRGFR2), nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapielinie. Das Verfahren wird im Rahmen seines Status als Medikament für seltene Erkrankungen (Orphan Drug Status) durchgeführt. Der Bericht wurde vom G-BA erstellt. Subgruppen, zweckmäßige Vergleichstherapie sowie Bewertungsvorschläge sind in Tabelle 1 zusammengefasst.
Tabelle 1: Vorschläge zum Zusatznutzen von Pemigatinib
Legende: pU – pharmazeutischer Unternehmer, ZVT – zweckmäßige Vergleichstherapie
Unsere Anmerkungen sind:
- Pemigatinib hat einen Orphan-Drug-Status. Therapeutische Optionen beim fortgeschrittenen biliärem Karzinom nach Vortherapie mit Cisplatin/Gemcitabin sind Chemotherapie nach dem FOLFOX-Schema, eine Fluoropyrimidin-Monotherapie oder Best Supportive Care.
- Basis der frühen Nutzenbewertung ist FIGHT-202, eine offene, einarmige Studie zur Wirksamkeit von Pemigatinib bei Patient*innen mit fortgeschrittenem/metastasiertem, biliären Karzinom.
- Pemigatinib führte zu einer Ansprechrate von 35,5%, einem medianen progressionsfreien Überleben von 6,9 Monaten und einer medianen Gesamtüberlebenszeit von 17,5 Monaten. Diese Ergebnisse liegen weit oberhalb der Ergebnisse der Kombinationschemotherapie mit FOLFOX in diesem Kollektiv von Patient*innen.
- Pemigatinib hat ein eigenes Nebenwirkungsprofil. Besondere Überwachung erfordern die Störungen des Phosphat-Stoffwechsels und das Risiko einer Netzhautablösung.
- In der Bewertung des klinischen Nutzens auf der ESMO-Magnitude of Clinical Benefit Scale v1.1 erhält Pemigatinib den Grad 3 (Skala 1 (niedrig) – 5 (hoch)).
Pemigatinib ist die Therapie der Wahl bei Patient*innen mit biliärem Karzinom und Nachweis einer FGFR2-Genfusion nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie.