Etranacogen Dezaparvovec bei Hämophilie B
Etranacogen Dezaparvovec ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte. Der G-BA hat den Bericht selbst erstellt. Indikationen und Vorschläge des pharmazeutischen Unternehmers zur Festlegung des Zusatznutzens sind in Tabelle 1 zusammengefasst.
Tabelle 1: Vorschläge zum Zusatznutzen von Etranacogen Dezaparvovec
Legende: pU – pharmazeutischer Unternehmer, ZVT – zweckmäßige Vergleichstherapie
Unsere Anmerkungen sind:
- Etranacogen Dezaparvovec ist das erste zugelassene Arzneimittel zur Gentherapie der Hämophilie B. Aufgrund des Status eines Arzneimittels für seltene Leiden wurde keine zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. In der Versorgung wird der Einsatz gegenüber einer Fortsetzung der prophylaktischen und therapeutischen Gabe vor allem von Halbwertszeit-verlängerten FIX-Präparaten erfolgen.
- Grundlage der Zulassung war die einarmige Studie HOPE-B mit 54 ausgewerteten Teilnehmern. Primärer Endpunkt war die annualisierte Blutungsrate.
- Die einmalige Gabe von Etranacogen Dezaparvovec führte zur signifikanten Senkung der annualisierten Blutungsrate und zur nachhaltigen Erhöhung der FIX-Konzentration im Vergleich zur Vortherapie.
- Schwere unerwünschte Ereignisse waren selten.
- Etranacogen Dezaparvovec wird als Monotherapie eingesetzt.
Etranacogen Dezaparvovec ist das erste zugelassene Präparat für die Gentherapie der Hämophilie B. Das Präparat ist hoch wirksam und gut verträglich. Der Zusatznutzen von Etranacogen Dezaparvovec ist mangels direkt vergleichender Studien nicht zuverlässig quantifizierbar.